Data di pubblicazione: 5/11/2015
 
Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease.
Monteleone G, Neurath MF, Ardizzone S, et al. N Engl J Med. 2015 Mar 19;372(12):1104-13. doi: 10.1056/NEJMoa1407250.
 
Nella fisiopatologia degli eventi infiammatori che si osservano nella malattia di Crohn vi è la ridotta attività della citochina immunosoppressiva TGF-β1 secondaria agli elevati livelli di SMAD7,  un inibitore del segnale di TGF-β1. Studi preclinici e di fase 1 hanno mostrato come Mongersen, un oligonucleotide antisenso di SMAD 7 assunto per via orale, riesca a legare SMAD7 a livello ileale e colico. Un recente trial multicentrico italiano di fase 2 pubblicato sul New England Journal of Medicine ha valutato efficacia e sicurezza di Mongersen in pazienti con malattia di Crohn attiva. I risultati dello studio sono stati estremamente incoraggianti: la molecola ha infatti mostrano un’efficacia nettamente superiore rispetto al placebo negli end-point clinici valutati in assenza di significativi effetti collaterali. In attesa di ulteriori evidenze da trial clinici di fase 3, Morgensen si candida come uno dei farmaci con le maggiori potenzialità terapeutiche nel prossimo futuro contro la malattia di Crohn. 
 
[Articolo segnalato dal Dr. Fabio Salvatore Macaluso]
 
News della letteratura a cura del Comitato editoriale: Prof. Massimo FantiniProf. Ludovico AbenavoliDr. Gianluca IaniroDr. Marcello Maida.
 
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